Des médecins ont utilisé l’édition de base pour créer un nouveau type de lymphocytes T capables de « traquer et de tuer les cellules T cancéreuses ». Cette nouvelle thérapie a été un succès sur la jeune Alyssa, atteinte d’une leucémie incurable et annonce des guérisons pour tous types de cancer.
C’est la modification ou édition de base des cellules utilise en fait des cellules modifiées qui s’attaquent et détruisent les cellules cancéreuses.
La première édition de base a désactivé « le mécanisme de ciblage des cellules T afin qu’elles n’attaquent pas le corps d’Alyssa ». Une deuxième a supprimé un marqueur, appelé CD7, présent sur tous les lymphocytes T. La troisième modification visait à rendre invisibles les cellules, afin qu’elles ne soient pas détruites par chimiothérapie. Enfin, la dernière étape de la modification génétique visait à ordonner aux lymphocytes T de supprimer tout ce qui porte le marquage CD7, afin de détruire tous les lymphocytes T de son corps, y compris ceux qui sont cancéreux. C’est pourquoi ce marquage doit être supprimé de la thérapie, sinon elle se détruirait d’elle-même.
Si la thérapie fonctionne, le système immunitaire d’Alyssa sera reconstruit grâce à une deuxième greffe de moelle osseuse. Traitée au mois de mai dernier, Alyssa était en rémission au bout d’un mois.
« Elle est la première patiente à être traitée avec cette technologie », affirme le professeur Waseem Qasim, de l’UCL et du Great Ormond Street Hospital. Neuf autres personnes feront partie de l’essai clinique. Des essais d’édition de bases sont déjà en cours pour la drépanocytose, ainsi que pour l’hypercholestérolémie et la bêta-thalassémie.

L’un des inventeurs de l’outil d’édition de bases, le Dr David Liu du Broad Institute, estime que « les applications thérapeutiques de l’édition de bases ne font que commencer ». Car « la science franchit désormais “des étapes clés vers la prise de contrôle de nos génomes” ».
Source : BBC, James Gallagher